По-друге, вкрай рідко можливе проведення на людях випробувань на токсичність нового препарату. Більше того. Майже неможливо передбачити, який ефект матиме цей препарат на людей, які страждають яким-небудь іншим захворюванням, яке не є провідним. Ось конкретний приклад. У 1969 р. вступив цілий ряд повідомлень з медичних установ однієї із зарубіжних країн про випадки летальних випадків хворих з легеневою гіпертензією, пов'язаної, як виявилося, з прийомом аминорекса (препарат, що пригнічує апетит). В результаті цього він тут же був вилучений з обігу і про це були сповіщені всі держави - члени ВООЗ.
Буквально в останні роки з'ясувалося ще одна важлива обставина. Індивідуальна реакція людського організму на лікарські засоби визначається більшою мірою спадковістю. Деякі генетичні ознаки хворого в поєднанні з сильнодіючими лікарськими засобами можуть зумовити небажані, шкідливі для здоров'я реакції. У зв'язку з цим з'явилася нова галузь у медицині - фармагенетика - наука про вплив спадковості на реакції організму по відношенню до клінічно корисним лікарських препаратів.
Надходження лікарського засобу в кров і його терапевтична дія визначаються фізичними, біохімічними і фізіологічними процесами, які включають абсорбцію, зв'язування його молекулами білка, проходження через клітинні мембрани, взаємодію з клітинними рецепторами і елементами, метаболізм і екскрецію. У багатьох цих процесах важливу роль відіграють ферменти (як специфічні, так і неспецифічні), а оскільки генетичні особливості визначаються багато в чому системою цих ферментів, то певні реакції організму при медикаментозне втручання зумовлені, очевидно, генетичними чинниками.
Поява в останні роки величезної кількості нових і сильнодіючих засобів зробило переворот в медичній практиці. У більшості випадків це дало позитивні результати. Однак навіть найбільш ретельні дослідження лікарських речовин часом не можуть гарантувати розвиток несприятливих наслідків. Значний відсоток ускладнень лікарської терапії виникає лише після того, як вони надходять у продаж.
У багатьох країнах етичні норми, що стосуються розробки нових лікарських засобів, призначених для терапії хворих, які стали предметом ретельного вивчення. Як правило, нові препарати вивчаються на їх вплив на організм тварини, причому беруться відразу декілька видів тварин (випробовуваний речовина може впливати на один вид тварин і не чинити ніякого впливу на інший). Однак навіть успішні результати таких дослідів не є гарантією того, що випробувані лікарські препарати не є токсичними для людського організму.
Незважаючи на те, що користь від лікарської терапії, безсумнівно, є більш значною, ніж ризик, ризик цього іноді є далеко не малим. Раціонально проведений курс лікування повинен бути спрямований на досягнення максимальної ефективності та обмеження «лікарської небезпеки».
Кожне застосування нового лікарського засобу на людині є експериментом, але з мінімальною фактором ризику для хворого. «Наукова логіка і ретельне вивчення відповідних моральних проблем,на думку одного з експертів ВООЗ Б. Роуля,підтверджують практичність і закономірність обгрунтованих клінічних досліджень, навіть незважаючи на той факт, що все ще залишається багато невирішених питань і проблем».
Людина, якій дають новий препарат, повинен бути повністю інформований про нього і дати відповідну письмову згоду.
